日本藥物研發試驗中有ALS患者病情停止惡化

　　【共同社10月1日電】日本京都大學教授井上治久（神經內科學）等的團隊9月30日發佈消息稱，關於身體逐漸無法動彈的疑難病症“肌萎縮側索硬化症”（ALS，又稱漸凍人症），實施了使用患者的誘導多能幹細胞（iPS細胞）探尋對治療有效的現有藥物並給患者用藥的臨床試驗，結果9人中有5人出現了讓病情停止進一步發展的效果。

　　此前已有延緩病情發展的藥物，該團隊表示讓病情停止發展的藥物則是“全球首例”。井上指出，由於此次試驗的對像人數較少，要投入實用還需要進一步的臨床試驗，強調說“以科學的力量可以壓制ALS的可能性進入了視野”。

　　該團隊讓由患者皮膚製成的iPS細胞成長為運動神經細胞，再現了病狀。在通過被稱為“iPS藥物研發”的手法對該細胞投入包括現有藥物在內的藥物，測試了效果。結果發現，用於慢性髓性白血病治療的“博舒替尼”具有延緩病情發展的效果。

　　對發病初期且可見病情發展的9名患者用藥約3個月，結果5人在用藥期間病情沒有惡化；另4人未見改善，以與用藥前相同的速度惡化了。

　　比較兩者的血液後發現，神經細胞中特有的蛋白質的量在用藥前後並不相同。據悉，今後將調整用藥量等，併計劃以更多患者為對象實施臨床試驗。

　　日本的ALS患者約有9000人。由於運動神經細胞被破壞，全身肌肉會變得無法動彈，許多患者為了維持生命需要使用呼吸機。尚不清楚詳細的發病原理，基本治療方法也未確立。（完）

文章引用自 https://tchina.kyodonews.net/news/2021/10/58378c403d9f-als.html