京大團隊稱漸凍人症的新藥實用化取得進展
JP-Home.com
【共同社6月14日電】京都大學教授井上治久等人的研究團隊近日宣佈,為開發身體逐漸無法動彈的疑難病症“肌萎縮側索硬化症”(ALS,又稱漸凍人症)的新療法,用誘導多能幹細胞(iPS細胞)找出的白血病藥物用於患者的臨床試驗第二期確認了可抑制病情發展。該團隊宣佈將實施最後階段的臨床試驗,朝著缺乏根本性治療手段的ALS新藥實用化邁出一步。
據稱在臨床試驗中,事先設定的兩項主要評估項目均已達成,這一結果表明了藥物的有效性。井上稱“將盡一切努力,希望能早日帶給患者”。據悉,將進一步詳細評估結果,並考慮申請利用可迅速推進審查的“附帶條件提前批准制度”。
此次臨床試驗以滿足出現症狀後兩年以內等條件的26名患者為對象,使用慢性骨髓性白血病藥物“博蘇替尼”,持續24週。在主要評估項目中,利用顯示運動機能良好程度的指標,將藥效與ALS現有藥物的臨床試驗中使用的安慰劑數據進行比較。結果表明,此次臨床試驗組確認機能下降得到抑制。在另一項分析中,至少有13人被認定病情發展得到抑制。
雖然部分患者出現了可能由“博蘇替尼”導致的腹瀉、肝功能障礙等,但並非此次試驗特有。研究團隊認為,這些情況都可通過調整用法用量和對症治療應對,安全性上沒有問題。(完)
文章引用自 https://tchina.kyodonews.net/news/2024/06/4a351a14a7c1.html